我們一直以“以終為始，頂層設(shè)計(jì)，做新藥創(chuàng)制的全程合作伙伴”為奮斗目標(biāo)參與到申辦方新藥研發(fā)的各個(gè)環(huán)節(jié)。例如在早期方案設(shè)計(jì)階段，由于細(xì)胞和基因診療的個(gè)體化特點(diǎn)，我們需要結(jié)合靶點(diǎn)特性和臨床需求做方案個(gè)性化處理，探索FIH的有效劑量，篩選可能預(yù)期療效的適應(yīng)癥；臨床執(zhí)行階段，依托全國各地三甲醫(yī)院的合作網(wǎng)絡(luò)，快速匹配研究中心，實(shí)現(xiàn)IIT以及注冊研究的快速啟動(dòng)；最關(guān)鍵的一環(huán)，我們有一支專業(yè)的臨床注冊團(tuán)隊(duì)，從頂層設(shè)計(jì)就會(huì)結(jié)合監(jiān)管要求和法規(guī)要求，助力申辦方盡早步入突破性療法、附條件上市等綠色通道。

目前，深藍(lán)海合作的項(xiàng)目從血液腫瘤到實(shí)體瘤，從罕見病到神經(jīng)退行性疾病等領(lǐng)域都有覆蓋。我們參與多個(gè)罕見病項(xiàng)目中，包括嬰兒龐貝病、DMD等適應(yīng)癥。例如由GAA基因突變引起的嬰兒龐貝病，從出生起就被貼上了死亡標(biāo)簽，未經(jīng)治療的患兒多于1歲內(nèi)死于心肺功能衰竭。我們團(tuán)隊(duì)從方案設(shè)計(jì)、IND申請、臨床試驗(yàn)開展、Follow-up等全流程參與，為企業(yè)的產(chǎn)品上市助力。

細(xì)胞與基因治療行業(yè)正處于“技術(shù)爆發(fā)期”，有兩個(gè)趨勢特別值得關(guān)注：一是從血液腫瘤向?qū)嶓w瘤突破，這是下一個(gè)技術(shù)高地；二是國際化合作加速，越來越多的中國創(chuàng)新藥企業(yè)要出海，同時(shí)海外藥企也想進(jìn)入中國市場，這對CRO的全球化服務(wù)能力提出了更高要求。深藍(lán)海從中美雙報(bào)注冊事務(wù)、遺傳辦申請、國際運(yùn)輸與通關(guān)等環(huán)節(jié)提供全流程一站式服務(wù)，并成功協(xié)助國內(nèi)外客戶順利開展多項(xiàng)國際多中心臨床。